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Wissen

Mutationen auf verschiedenen Ebenen der Zelle verstehen

02.11.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Forscher um den emeritierten ETH-​Professor Ruedi Aebersold zeigten exemplarisch, wie sich Mutationen in einem Gen auf die Struktur, Funktion und das Interaktions-​Netzwerk eines Proteinkomplexes auswirken. Die Arbeit bildet eine wichtige Grundlage für die Personalisierte Medizin.

In den 1990er Jahren riefen Wissenschaftler das Genomzeitalter aus. In der Folge wurde das Erbgut, die DNA, von vielen Organismen Baustein für Baustein bestimmt. Man denke beispielsweise an das Human Genome Project. 2003 nahmen die daran beteiligten Forscher für sich in Anspruch, das gesamte Genom – also die gesamte Bausteinabfolge – eines Menschen entschlüsselt zu haben.

Impfstoffherstellung im Podcast

22.10.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Die aktuelle Folge des ETH-​Podcasts widmet sich der Herstellung von Impfstoffen in Zeiten von COVID-​19. Wir haben mit zwei Immunologen gesprochen.

Im Moment scheint nichts mehr so zu sein, wie es war. Es gibt ein "Vorher" und ein "Während" in Bezug auf die Pandemie. Viele Menschen auf der Welt warten ungeduldig auf eine COVID-​19-Impfung. Warum dauert es so lange, und könnte es wegen der Pandemie klug sein, sich diesen Herbst eine Grippeimpfung zu geben? Im ETH-​Podcast sprechen wir mit zwei Immunologen über diese Fragen: Professor Emma Slack von der ETH und Johannes Trück, Kinderarzt vom Kinderspital Zürich.

Genschere Crispr kann SARS-CoV-2 in fünf Minuten nachweisen

13.10.2020
Quelle: 
Der Tagesspiegel
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

US-Forscher haben eine Vorab-Studie zu einem Schnelltest-Verfahren veröffentlicht. Auch Chemie-Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna ist beteiligt.

Bislang dauert es mehrere Stunden, bis das Coronavirus in aufwendigen PCR-Tests nachgewiesen werden kann. US-Forscher haben nun einen weiteren möglichen Schnelltest für den Nachweis von SARS-CoV-2 entwickelt. Der neuartige Test beruht auf der Genschere Crispr und kann den ersten Untersuchungen zufolge innerhalb von wenigen Minuten ein Ergebnis liefern.

In den Tiefen des Erbguts

15.09.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Wenn Algorithmen das vollständige Erbgut eines Tumors analysieren, kann das den Therapieerfolg optimieren. Die Analyse hilft auch herauszufinden, wie Krebs entsteht.

In wenigen weltweit führenden Kliniken, die sich auf die Behandlung von Krebs spezialisiert haben, ist es bereits Standard: Von jedem Patienten werden Gewebeproben von Tumoren genauestens genetisch untersucht. Fachleute gewinnen aus den Proben DNA und entschlüsseln daraus das vollständige Erbgut des Krebsgeschwürs. Zusammen mit Informationen zur Aktivität der einzelnen Gene hilft dies, die Krebsart genauer zu beschreiben sowie vorherzusagen, auf welche Therapien und Medikamente ein Patient am ehesten ansprechen wird.

Mechanismus entdeckt, wie das Coronavirus die Zelle kapert

14.09.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Forschende der ETH Zürich und der Universität Bern haben einen Mechanismus entdeckt, wie das Coronavirus menschliche Zellen manipuliert, um seine eigene Vermehrung sicherzustellen. Dieses Wissen wird helfen, Medikamente und Impfstoffe gegen das Coronavirus zu entwickeln.

Using CRISPR to cure sickle-cell disease at its root

18.08.2020
Quelle: 
EPM Magazine
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Christopher Vakulskas, director of Enzyme Evolution at Integrated DNA Technologies explains how the company’s novel gene editing tools may one day provide single-treatment cures for diseases caused by single gene mutations, including sickle cell disease.

“My 12-year-old daughter has sickle thalassemia disease. I as a parent understand how it feels to see your child go through rough times. At first it was so frustrating and overwhelming. She's been in and out the hospital since she was a year old. She's had a lot of blood transfusions, pain, and crises, and at age 5 had a splenectomy… She's so much stronger than I am. I admire her for that.

Erbkrankheiten künftig mit RNA heilen

18.08.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

ETH-​Wissenschaftler entwickelten ein RNA-​Molekül, mit dem sich in Zellen des Knochenmarks genetische Fehler mit Auswirkungen auf die Proteinherstellung korrigieren lassen. Patienten, die an einer seltenen vererbbaren und schmerzhaften Sonnenlichtempfindlichkeit leiden, könnten in Zukunft davon profitieren.

Kurze RNA-​Moleküle können als Medikamente verwendet werden. Ihre Wirksamkeit beruht auf der genetischen Information, die sie tragen: Medikamenten-​RNA kann sich spezifisch an körpereigene RNA anlagern und damit deren Funktion beeinflussen. Allerdings gibt es erst wenige solche RNA-​Medikamente.

For The First Time, CRISPR Gene-Editing Has Been Used on Squid

08.08.2020
Quelle: 
ScienceAlert
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

For the first time, the innovative CRISPR gene editing method has been used on squid, marking a milestone in the scientific study of these creatures – and opening up many new areas of potential research.

CRISPR enables very precise, speedy, and low-cost DNA edits. Put simple, the ingenious molecular workings of the method are often described as something that allows us to 'cut' and 'paste' genes; in humans it promises to give us a way of tackling disease and killing superbugs at the genetic level.

Genschere: Neuer Therapieansatz bei angeborenen Herzfehlern

05.08.2020
Quelle: 
Innovations Report
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Angeborene Herzerkrankungen sind die häufigsten Organfehlbildungen. Sie kommen bei etwa einem Prozent der Neugeborenen vor. An einer Fehlbildung des Herzens sind eine Vielzahl von Genen beteiligt.

Für viele angeborene Herzerkrankungen, wie beispielsweise das Noonan-Syndrom, sind die Zusammenhänge zwischen den genetischen Veränderungen (Mutationen) und den Herzfehlbildungen noch nicht vollständig erforscht. Die Möglichkeiten für eine Behandlung sind begrenzt. Meist beschränken sie sich auf eine Therapie von Auswirkungen (Symptomen) der Erkrankung.

Die wundersame Reise kleiner RNA-Stücke

27.07.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Schon seit längerem ist bekannt, dass die RNA-​Interferenz Gene in entfernten Zellen stummschaltet. Nun weisen ETH-​Forschende erstmals eindeutig nach, dass kurze doppelsträngige RNA-​Schnipsel die Kuriere sind, welche die RNA-​Interferenz über weite Entfernung übermitteln.

Kleine RNA-​Stücke spielen in den meisten Lebewesen eine wichtige Rolle bei der Regulierung von Genen, indem sie diese stummschalten. Sie tun dies, indem sie hochspezifisch an gewisse Sequenzen von Gen-​Transkripten, also ebenfalls RNA-​Moleküle, andocken. Damit verhindern sie, dass die Zellmaschinerie anhand dieser RNA-​Moleküle Proteine herstellt. RNA-​Interferenz (RNAi) wird dieser Mechanismus genannt, und er ist in der Biologie überaus wichtig.

Spark-Award-Gewinner lassen Tumore leuchten

22.07.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Tumore sichtbar machen, damit Chirurgen genau soviel wie nötig schneiden können: Das ist das Ziel der Erfindung der beiden ETH-​Chemiker Helma Wennemers und Matthew Aronoff. Dafür erhielten sie jetzt den «Spark Award». Mit dem Preis zeichnet die ETH ihre innovativste und wirtschaftlich aussichtsreichste Erfindung des vergangenen Jahres aus.

«Ich kann es kaum glauben, dass wir ausgewählt wurden», sagt Helma Wennemers. «Ich bin sehr stolz auf Matt, der die treibende Kraft hinter unserer Erfindung war». Die Professorin für Organische Chemie hat gemeinsam mit dem ETH-​Fellow Matthew Aronoff einen fluoreszierenden Marker entwickelt, der Chirurgen ihre Arbeit erleichtern soll. Dafür wurden die beiden Forschenden nun mit dem «Spark Award 2020» ausgezeichnet.

Erfolg mit Genschere bei Sichelzellerkrankung

29.06.2020
Quelle: 
ÄrzteZeitung
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Nach einer CRISPR/Cas9-Gentherapie am Uniklinikum Regensburg ist eine Patientin mit Sichelzellerkrankung aktuell transfusions- und nahezu beschwerdefrei.

Regensburg. Bereits Ende 2019 haben Ärzte am Uniklinikum Regensburg (UKR) erste Erfolge bei der Behandlung von Beta-Thalassämie-Patienten mit dem CRISPR/Cas9-Verfahren erzielt. Jetzt haben sie die Technik mit guten Ergebnissen auch bei einer Patientin mit Sichelzellerkrankung angewandt.

Für Patienten, die an Beta-Thalassämie oder der Sichelzellerkrankung leiden, war die Hoffnung auf Heilung bislang stets mit einer Blutstammzelltransplantation verbunden, erinnert das UKR in einer Mitteilung.

CRISPR gene editing in human embryos wreaks chromosomal mayhem

25.06.2020
Quelle: 
nature
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

A suite of experiments that use the gene-editing tool CRISPR–Cas9 to modify human embryos have revealed how the process can make large, unwanted changes to the genome at or near the target site.

The studies were published this month on the preprint server bioRxiv, and have not yet been peer-reviewed1,2,3. But taken together, they give scientists a good look at what some say is an underappreciated risk of CRISPR–Cas9 editing. Previous experiments have revealed that the tool can make ‘off target’ gene mutations far from the target site, but the nearby changes identified in the latest studies can be missed by standard assessment methods.

Defective immune cells could make us old

21.05.2020
Quelle: 
Science
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

T cells are supposed to defend us from pathogens, but a new mouse study suggests they may also speed aging. Blocking inflammation caused by the cells or boosting their supply of a key metabolic molecule lessened the severity of some aging-related symptoms in rodents, raising the possibility these treatments could benefit older people.

The discovery is “a fantastic result directly linking metabolism, inflammation, and aging,” says immunologist Kylie Quinn of RMIT University, Bundoora, in Australia. “They’ve done a really thorough job of making sure it’s the T cells” that are causing the mice to age quickly.

Neuer Test zeigt Abstoßung von Nierentransplantat an

14.04.2020
Quelle: 
ÄrzteZeitung
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Ein neuer Test für Patienten mit Spenderniere weist Infektionen und Abstoßungen mit einer einfachen Urinprobe und der CRISPR-Technologie nach.

Berlin. Um die diagnostischen Tests für Patienten mit Nierentransplantationen zu verbessern, hat ein internationales Forscherteam eine einfache Urinprobe mit der hochsensiblen CRISPR-Technologie kombiniert, teilt das Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin in der Helmholtz Gemeinschaft (MDC) mit.

 

Scientists expanded the Capabilities of CRISPR gene editing technique

30.03.2020
Quelle: 
TechExplorist
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

CRISPR-Cas9, which is short for clustered, regularly interspaced short palindromic repeats and CRISPR-associated protein 9. The technique is faster, cheaper, more accurate, and more efficient than other existing genome editing methods.

For the CRISPR-Cas9 system to work, a bacterial defense protein got Cas9 seeks out an adjacent protospacer motif (PAM)— that is present in the viral DNA yet not in the bacterial DNA. CRISPR-Cas9 has been harnessed for editing the human genome because such PAM sequences are also quite common in our DNA; however, genes that are not near a PAM cannot be targeted.

Spezielle Helferzellen an immunologischem Gedächtnis beteiligt

06.03.2020
Quelle: 
Universität Basel
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Helferzellen spielen bei der Immunantwort gegen verschiedene Krankheitserreger eine wichtige Rolle. Unklar war bisher die Funktion einer bestimmten Untergruppe dieser Immunzellen. Nun zeigt sich: Follikuläre T-Helferzellen leben viel länger als gedacht und tragen zur Aufrechterhaltung einer nachhaltigen Immunität bei. Das berichten Forschende vom Departement Biomedizin der Universität Basel in «Science Immunology».

CRISPR gene cuts may offer new way to chart human genome

24.02.2020
Quelle: 
Sciencedaily.com
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

In search of new ways to sequence human genomes and read critical alterations in DNA, researchers say they have successfully used the gene cutting tool CRISPR to make cuts in DNA around lengthy tumor genes, which can be used to collect sequence information.

CRISPR Can Create Unwanted Duplications During Knock-ins

19.02.2020
Quelle: 
TheScientist.com
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

A new study in mice documents frequent undesirable repeats of DNA insertions that are not detected using standard PCR analysis. In less than a decade since its adaptation to a genome-editing technique, CRISPR-Cas9 has been used on lab animals and cells around the world, as well on human cells that are already being tested in clinical trials to treat disease. Limitations such as off-target edits are widely acknowledged by CRISPR users, and researchers have been working to minimize them with tweaks to the method.

Krebs erstmals mit Crispr-Gentherapie behandelt

06.02.2020
Quelle: 
Der Tagesspiegel
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Eine Pilotstudie macht Hoffnung für Fortschritte bei der Immuntherapie gegen Krebs: Mit Hilfe der Gen-Schere CRISPR/Cas9 haben US-Forscher bei drei Patienten Gene bestimmter Immunzellen gleich mehrfach verändert. Die modifizierten T-Zellen waren in den Patienten nach bis zu neun Monaten noch in der Lage, Krebszellen abzutöten.

Landkarte der Krebsgenomforschung wird neu gezeichnet

05.02.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Die genetischen Ursachen von Krebs sind noch vielfältiger als bisher wissenschaftlich belegt. Zu diesem Ergebnis kommen Forschende der ETH Zürich und des Universitätsspitals Zürich. Sie haben im Rahmen einer internationalen Forschungszusammenarbeit zum bisher umfassendsten Kompendium für krebsrelevante Gen-​Veränderungen beigetragen, das auf der Analyse von vollständigen Krebsgenomen basiert.

Researchers uncover mechanism for how common gene therapy vectors enter cells

23.01.2020
Quelle: 
medicalxpress.com
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Researchers led by a team at Massachusetts Eye and Ear have identified a novel cellular entry factor for adeno-associated virus vector (AAV) types—the most commonly used viral vectors for in vivo gene therapy. AAVs are vectors—or vehicles—that are created from a virus that is made harmless by molecular engineering, and have shown promise transporting genetic therapy treatments to affected tissues.

Hope for patients with a rare genetic condition linked to severe infections

22.01.2020
Quelle: 
medicalxpress.com
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

A team of researchers at CHU Sainte-Justine and Université de Montréal has shed light on the mechanisms that underlie a rare genetic condition by creating the first cellular model of the disease.

Anti-CRISPR soll CRISPR besser machen

16.01.2020
Quelle: 
spektrum.de
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Natürliche Anti-CRISPR-Waffen aus Viren sollen die Genschere CRISPR einmal sicherer machen, hoffen Forscher: Indem sie Risiken und Nebenwirkungen der Gentechnik vor dem Ernstfall gezielt minimiert. Der Teufel liegt in den Details