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Wissen

This is the year that CRISPR moves from lab to clinic

08.03.2021
Quelle: 
wired.com
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Since my colleagues and I first described CRISPR as a genome-engineering tool in 2012, the technique has transformed fundamental research. More than 15,000 papers containing the term have been published, hundreds of different organisms have been edited and this approach to gene editing has been widely adopted by scientists working on real-world solutions that can change millions of lives.

In 2021, researchers will use CRISPR to enhance our medical response to the Covid-19 pandemic. Teams will continue to collaborate and bring to market vital CRISPR-based diagnostic tools that are accurate, rapid and painless.

New CRISPR tech targets human genome’s complex code

09.02.2021
Quelle: 
Rice University
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Finding a needle in a haystack is hard enough. But try finding a specific molecule on the needle.

Rice University researchers have achieved something of the sort with a new genome editing tool that targets the supporting players in a cell’s nucleus that package DNA and aid gene expression. Their work opens the door to new therapies for cancer and other diseases.

Rice bioengineer Isaac Hilton, postdoctoral researcher and lead author Jing Li and their colleagues programmed a modified CRISPR/Cas9 complex to target specific histones, ubiquitous epigenetic proteins that keep DNA in order, with pinpoint accuracy.

CRISPR: three new developments in the world of gene editing

14.01.2021
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

In this article, we outline three recent studies that have advanced the potential uses of CRISPR in the biomedical field.

In a new study, researchers from Michigan Medicine at the University of Michigan, US, revealed that using a novel variant to repair DNA can improve both safety and effectiveness of CRISPR-Cas9 for genetic research.

According to the scientists, the safety and efficacy of CRISPR-Cas9 are what continue to hold the gene editing technique back from its full clinical potential.

To develop their variant, the researchers fused a minimal motif consisting of 36 amino acids to a gene-editing nuclease Streptococcus pyogenes Cas9 (spCas9). According to the team, the new meticulous integration Cas9 (miCas9) binds RAD51 through this fusion motif and enriches RAD51 at the target locus.

Im Schatten der Coronaforschung: Die neuartige Genschere schafft den Sprung in die Humanmedizin

27.12.2020
Quelle: 
St. Galler Tagblatt
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Die Crispr-Technologie feierte dieses Jahr mehrere wichtige Erfolge. Es scheint nur noch eine Frage der Zeit, bis sie auch in Schweizer Spitälern eingesetzt wird. Am meisten Hoffnung gibt es für Personen mit Sichelzellanämie.

«Der Traum, Erbkrankheiten heilen zu können, ist kurz davor, wahr zu werden», schrieb das Nobelpreis-Komitee diesen Oktober, als es den Entdeckerinnen der Crispr-Technologie die höchste wissenschaftliche Auszeichnung verlieh. Zwei Monate später hat sich die Vorhersage bereits bewahrheitet. Denn einem amerikanischen Forscherteam mit deutscher Beteiligung gelang es, mit Hilfe von Crispr erstmals Menschen mit schweren Erbkrankheiten zu heilen.

CRISPR gene therapy shows promise against blood diseases

08.12.2020
Quelle: 
nature
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

In 1949, biochemist Linus Pauling declared1 sickle-cell anaemia the first “molecular disease” after discovering that the condition is caused by a flaw in the body’s oxygen-carrying protein, haemoglobin. Now, more than 70 years later, cutting-edge genetic techniques could provide a molecular treatment.

In The New England Journal of Medicine2,3, separate research teams report promising results from trials of two pioneering gene therapies that target the root cause of sickle-cell anaemia. Both aim to boost the production of an alternative form of haemoglobin, called fetal haemoglobin. One study does so using CRISPR–Cas9 genome editing. And, because it is the first published account of using the gene-editing system to treat heritable diseases, it provides an important proof of concept for that technology.

Genschere Crispr kann SARS-CoV-2 in fünf Minuten nachweisen

13.10.2020
Quelle: 
Der Tagesspiegel
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

US-Forscher haben eine Vorab-Studie zu einem Schnelltest-Verfahren veröffentlicht. Auch Chemie-Nobelpreisträgerin Jennifer Doudna ist beteiligt.

Bislang dauert es mehrere Stunden, bis das Coronavirus in aufwendigen PCR-Tests nachgewiesen werden kann. US-Forscher haben nun einen weiteren möglichen Schnelltest für den Nachweis von SARS-CoV-2 entwickelt. Der neuartige Test beruht auf der Genschere Crispr und kann den ersten Untersuchungen zufolge innerhalb von wenigen Minuten ein Ergebnis liefern.

In den Tiefen des Erbguts

15.09.2020
Quelle: 
ETH Zürich
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Wenn Algorithmen das vollständige Erbgut eines Tumors analysieren, kann das den Therapieerfolg optimieren. Die Analyse hilft auch herauszufinden, wie Krebs entsteht.

In wenigen weltweit führenden Kliniken, die sich auf die Behandlung von Krebs spezialisiert haben, ist es bereits Standard: Von jedem Patienten werden Gewebeproben von Tumoren genauestens genetisch untersucht. Fachleute gewinnen aus den Proben DNA und entschlüsseln daraus das vollständige Erbgut des Krebsgeschwürs. Zusammen mit Informationen zur Aktivität der einzelnen Gene hilft dies, die Krebsart genauer zu beschreiben sowie vorherzusagen, auf welche Therapien und Medikamente ein Patient am ehesten ansprechen wird.

Using CRISPR to cure sickle-cell disease at its root

18.08.2020
Quelle: 
EPM Magazine
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Christopher Vakulskas, director of Enzyme Evolution at Integrated DNA Technologies explains how the company’s novel gene editing tools may one day provide single-treatment cures for diseases caused by single gene mutations, including sickle cell disease.

“My 12-year-old daughter has sickle thalassemia disease. I as a parent understand how it feels to see your child go through rough times. At first it was so frustrating and overwhelming. She's been in and out the hospital since she was a year old. She's had a lot of blood transfusions, pain, and crises, and at age 5 had a splenectomy… She's so much stronger than I am. I admire her for that.

Genschere: Neuer Therapieansatz bei angeborenen Herzfehlern

05.08.2020
Quelle: 
Innovations Report
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Angeborene Herzerkrankungen sind die häufigsten Organfehlbildungen. Sie kommen bei etwa einem Prozent der Neugeborenen vor. An einer Fehlbildung des Herzens sind eine Vielzahl von Genen beteiligt.

Für viele angeborene Herzerkrankungen, wie beispielsweise das Noonan-Syndrom, sind die Zusammenhänge zwischen den genetischen Veränderungen (Mutationen) und den Herzfehlbildungen noch nicht vollständig erforscht. Die Möglichkeiten für eine Behandlung sind begrenzt. Meist beschränken sie sich auf eine Therapie von Auswirkungen (Symptomen) der Erkrankung.

Erfolg mit Genschere bei Sichelzellerkrankung

29.06.2020
Quelle: 
ÄrzteZeitung
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Nach einer CRISPR/Cas9-Gentherapie am Uniklinikum Regensburg ist eine Patientin mit Sichelzellerkrankung aktuell transfusions- und nahezu beschwerdefrei.

Regensburg. Bereits Ende 2019 haben Ärzte am Uniklinikum Regensburg (UKR) erste Erfolge bei der Behandlung von Beta-Thalassämie-Patienten mit dem CRISPR/Cas9-Verfahren erzielt. Jetzt haben sie die Technik mit guten Ergebnissen auch bei einer Patientin mit Sichelzellerkrankung angewandt.

Für Patienten, die an Beta-Thalassämie oder der Sichelzellerkrankung leiden, war die Hoffnung auf Heilung bislang stets mit einer Blutstammzelltransplantation verbunden, erinnert das UKR in einer Mitteilung.

CRISPR gene editing in human embryos wreaks chromosomal mayhem

25.06.2020
Quelle: 
nature
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

A suite of experiments that use the gene-editing tool CRISPR–Cas9 to modify human embryos have revealed how the process can make large, unwanted changes to the genome at or near the target site.

The studies were published this month on the preprint server bioRxiv, and have not yet been peer-reviewed1,2,3. But taken together, they give scientists a good look at what some say is an underappreciated risk of CRISPR–Cas9 editing. Previous experiments have revealed that the tool can make ‘off target’ gene mutations far from the target site, but the nearby changes identified in the latest studies can be missed by standard assessment methods.

Scientists expanded the Capabilities of CRISPR gene editing technique

30.03.2020
Quelle: 
TechExplorist
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

CRISPR-Cas9, which is short for clustered, regularly interspaced short palindromic repeats and CRISPR-associated protein 9. The technique is faster, cheaper, more accurate, and more efficient than other existing genome editing methods.

For the CRISPR-Cas9 system to work, a bacterial defense protein got Cas9 seeks out an adjacent protospacer motif (PAM)— that is present in the viral DNA yet not in the bacterial DNA. CRISPR-Cas9 has been harnessed for editing the human genome because such PAM sequences are also quite common in our DNA; however, genes that are not near a PAM cannot be targeted.

CRISPR gene cuts may offer new way to chart human genome

24.02.2020
Quelle: 
Sciencedaily.com
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

In search of new ways to sequence human genomes and read critical alterations in DNA, researchers say they have successfully used the gene cutting tool CRISPR to make cuts in DNA around lengthy tumor genes, which can be used to collect sequence information.

CRISPR Can Create Unwanted Duplications During Knock-ins

19.02.2020
Quelle: 
TheScientist.com
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

A new study in mice documents frequent undesirable repeats of DNA insertions that are not detected using standard PCR analysis. In less than a decade since its adaptation to a genome-editing technique, CRISPR-Cas9 has been used on lab animals and cells around the world, as well on human cells that are already being tested in clinical trials to treat disease. Limitations such as off-target edits are widely acknowledged by CRISPR users, and researchers have been working to minimize them with tweaks to the method.

Krebs erstmals mit Crispr-Gentherapie behandelt

06.02.2020
Quelle: 
Der Tagesspiegel
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Eine Pilotstudie macht Hoffnung für Fortschritte bei der Immuntherapie gegen Krebs: Mit Hilfe der Gen-Schere CRISPR/Cas9 haben US-Forscher bei drei Patienten Gene bestimmter Immunzellen gleich mehrfach verändert. Die modifizierten T-Zellen waren in den Patienten nach bis zu neun Monaten noch in der Lage, Krebszellen abzutöten.

Researchers uncover mechanism for how common gene therapy vectors enter cells

23.01.2020
Quelle: 
medicalxpress.com
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Researchers led by a team at Massachusetts Eye and Ear have identified a novel cellular entry factor for adeno-associated virus vector (AAV) types—the most commonly used viral vectors for in vivo gene therapy. AAVs are vectors—or vehicles—that are created from a virus that is made harmless by molecular engineering, and have shown promise transporting genetic therapy treatments to affected tissues.

Anti-CRISPR soll CRISPR besser machen

16.01.2020
Quelle: 
spektrum.de
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Natürliche Anti-CRISPR-Waffen aus Viren sollen die Genschere CRISPR einmal sicherer machen, hoffen Forscher: Indem sie Risiken und Nebenwirkungen der Gentechnik vor dem Ernstfall gezielt minimiert. Der Teufel liegt in den Details

Wiener Forscher machen Genschere CRISPR/Cas9 präziser

29.11.2019
Quelle: 
studium.at
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

Wiener Forscher haben eine Technologie entwickelt, die es ermöglicht, die Genschere CRISPR/Cas9 noch präziser anzuwenden. Wie die Wissenschafter vom Institut für Molekulare Biotechnologie (IMBA) der Österreichischen Akademie der Wissenschaften (ÖAW) im Fachjournal "Nature Communications" berichten, wirkt die von ihnen entwickelte "CRISPR-Switch"-Technik besonders fehlerfrei und zielgerichtet.

Gentherapie lindert 4 altersbedingte Krankheiten

04.11.2019
Quelle: 
aerteblatt.de
Zell- und Gentherapie
Forschung im Ausserhumanbereich

US-Forschern ist es gelungen, mit einer kombinierten Getherapie vier altersbedingte Krankheiten:Adipositas, Typ II Diabetes, Nieren- und Herzerkrankungen im Mausmodell zu verbessern. Diese Ergebnisse könnten in Zukunft bewirken, dass die Anzahl der verschiedenen Medikamente, die im Alter eingenommen werden, auf ein Minimum reduziert werden können.

 

Die Gentechnik wird mit einem neuen Werkzeug noch exakter

21.10.2019
Quelle: 
NZZ
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Forscher der Harvard-Universität stellen in der Fachzeitschrift Nature eine neue exaktere Methode zur Editierung der DNA vor. Dank Prime Editing lassen sich sowohl einzelne DNA-Bausteine austauschen als auch ein oder mehrere Bausteine entfernen sowie neue eingefügen.

CRISPR gegen verborgene Krebszellen

14.10.2019
Quelle: 
spektrum.de
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Mediziner arbeiten an einer praktischen Anwendung für das Genwerkzeug CRISPR: Es soll versteckte Krebszellen für die Vernichtung durch das Immunsystem markieren.

Analysis of Single Nucleotide Variants in CRISPR-Cas9 Edited Zebrafish Exomes Shows No Evidence of Off-Target Inflation

11.10.2019
Quelle: 
https://www.drugtargetreview.com/news/52763/crispr-cas9-gene-editing-has-low-risk-of-mistakes/
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

A study has shown that unintended mutations from gene editing with CRISPR-Cas9 are rare in zebrafish, providing reassurance that this technology is a valid tool with great promise for the treatment of genetic disorders.

Mit Crispr/Cas gegen Viren

10.10.2019
Quelle: 
wissenschaft.de
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Forscher haben ein RNA-schneidendes Crispr-Enzym in ein antivirales Mittel verwandelt, das so programmierbar ist, dass es RNA-Viren in menschlichen Zellkulturen erkennen und zerstören kann.

Researchers use new CRISPR method to alter specific bacteria strains

04.10.2019
Quelle: 
Drug Target Review
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

A study has demonstrated how to use CRISPR to deliver DNA to particular bacteria, which could be used as an alternative to antibiotics.