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Wissen

Experimental gene therapy frees ‘bubble-boy’ babies from a life of isolation

17.04.2019
Quelle: 
Nature
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

An experimental gene therapy has restored functioning immune systems to seven young children with a severe disorder called SCID-X1 that would have sentenced them to a life of isolation to avoid potentially deadly infections. They are now with family at home, and an eighth child is slated to be released from hospital at the end of this week.

13.000 CRISPR-Editierungen in einer Zelle

16.04.2019
Quelle: 
Technology Review
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

George Church und sein Team an der Harvard University zeigen, dass es möglich ist, mit CRISPR/Cas9 13.200 genetische Veränderungen an einer einzelnen Zelle vorzunehmen. Das ist für CRISPR ein Rekord!

Spitzenforscher fordern Moratorium auf CRISPR/Cas-Technologie

13.03.2019
Quelle: 
Tagespost
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

In einem Beitrag für die Fachzeitschrift „Nature“ fordern 18 Spitzenforscher, dass Keimbahneingriffe, bei denen menschliches Erbgut manipuliert wird, für eine Dauer von fünf Jahren verboten werden. Zu den Verfassern gehören auch zwei Pioniere der Technologie, Emmanuelle Charpentier und Feng Zhang.

https://scilogs.spektrum.de/beobachtungen-der-wissenschaft/durchbruch-zum-editieren-des-menschlichen-genoms-ein-neues-noch-maechtigeres-crispr-tool/

Genschere der nächsten Generation

05.02.2019
Quelle: 
Spektrum.de
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

Jennifer Doudna und ihr Team entdecken eine neue Genschere: CRISPR - CasX. Diese Genschere ist viel kleiner und dringt daher eher in Zellen ein. Da diese Genschere aus Bakterien isoliert wurde, die in Menschen nicht vorkommen, hat sie das Potential in der Gentehrapie eingesetzt zu werden, da die Chance für Abstossungsreaktionen des Immunsystems kleiner sind als bei bisher bekannten Genscheren.

Grenzüberschreitung - die ersten CRISPR-Babys werden geboren

29.11.2018
Quelle: 
Neue Zürcher Zeitung
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

He Jiankui behauptet die weltweit ersten CRISPR-Babys erzeugt zu haben. Eines der Babys soll eine Resistenz gegen HIV tragen. Um dies zu erreichen, hat der Forscher das CCR5-Gen mit Hilfe von CRISPR im frühen Embryo ausgeschaltet. Das Vorgehen des Chinesen wird weltweit heftig kritisiert.  

Grenzüberschreitung

27.11.2018
Quelle: 
Luzerner Zeitung
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Der Biophysiker He Jiankui nutzt CRISPR um künstlich befruchtete Eizellen genetisch so zu verändern, dass die daraus entstehenden Embryonen eine Resistenz gegen HIV tragen. Bisher sind zwei Babys geboren. Nur eines davon trägt die gewünschte Genveränderung. Der Chinese wir weltweit scharf für sein Vorgehen kritisiert.

Effiziente Heilung von Erbkrankheiten

09.10.2018
Quelle: 
Ärzteblatt
Zell- und Gentherapie
Forschung im Ausserhumanbereich

G. Schwank und sein Team demonstrieren in der Maus, dass eine Gentherapie mit Hilfe von CRISPR Basen-Editierung möglich ist. In ihrem Versuch heilten sie die Erbkrankheit Phenylketonurie, indem die Forscher das zugrundeliegende mutierte Gen in Leberzellen mit Hilfe der Genschere reparierten.

Gentherapie bei Marfan-Syndrom

24.08.2018
Quelle: 
Handelszeitung
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Chinesische Forscher korrigieren eine Base im Genom von 18 Embryos, um das durch eine einzige Mutation im FBN1-Gen zurückzuführende Marfan-Syndrom zu behandeln. In 16 Fällen wurde das Gen tatsächlich repariert, zwei Embryonen enthielten zusätzliche unerwünschte Veränderungen. Die Embryonen wurden nach zwei Tagen vernichtet. Die Wissenschaftler nutzen dazu «base-editing», eine verbesserte Form von CRISPR/Cas.

Unerwünschte CRISPR-Effekte I

18.07.2018
Quelle: 
Ärzteblatt
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Bei der Reparatur von CRISPR-Cas-induzierten Doppelstrangbrüchen wurden grosse Deletionen und komplexe Reorganisationen im Genom festgestellt. Diese Nebeneffekte sind unerwünscht, betreffen vermutlich jedoch lediglich eine bestimmte Zelllinie. Nature Biotechnology.

Reduktion des Cholesterinspiegels mit CRISPR

11.07.2018
Quelle: 
Ärzteblatt
Zell- und Gentherapie
Forschung im Ausserhumanbereich

Forscher schalten in Leberzellen von Rhesus-Affen nachhaltig das PCSK9-Gen aus und können dadurch den Cholesterinspiegel senken. Dies ist der erste Nachweis einer klinisch relevanten Reduktion mit Hilfe der Genschere.

Unerwünschte CRISPR-Effekte II

12.06.2018
Quelle: 
scinexx
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Der Einsatz von CRISPR-Cas9 könnte indirekt die Entstehung von Krebs fördern. Dies ist darauf zurückzuführen, dass die Genschere Zellen, deren durch p53-induzierter Reparaturmechanismus gestört ist, bevorzugt editiert. Zellen, die eine Mutation in p53 tragen können sich eher zu Krebszellen ausbilden.
Nature Medicine 24.

Erste klinische CRISPR-Studie in Europa

07.05.2018
Quelle: 
heise
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Die erste firmengeleitete klinische CRSIPR-Studie zur Behandlung von Sichelzellanämie und beta-Thalassämie wird mit 12 Patienten wird in Deutschland durchgeführt.

Gentherapie bei Hunter-Syndrom

17.11.2017
Quelle: 
Süddeutsche Zeitung
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Eine auf Zinkfingernukleasen basierende Gentherapie bei «Hunter-Syndrom» wird bei dem US-Amerikaner Brian Madeux durchgeführt.

CRISPR Off-target-Effekte in den Griff bekommen

04.08.2017
Quelle: 
Ärztezeitung
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

Forscher entwickeln ein System, um CRISPR-bedingte off-target Effekte im lebenden Organismus nachweisen zu können. Dies ist ein wichtiger Durchbruch, um klinische Studien im Menschen kontrollierbar durchführen zu können.

Humane Gentherapien mit CRISPR potentiell möglich

04.08.2017
Quelle: 
Ärztezeitung
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Ma et al. gelingt es in frühen Embryonen mit Hilfe von CRISPR-Cas9 eine Mutation im MYBPC3-Gen zu korrigieren. Menschen mit dieser Mutation leiden an Erkrankung der Herzmuskulatur. Die Studie zeigt, das CRISPR-Cas9 potentiell für den Einsatz bei Gentherapien geeignet ist und ist die erste Studie in den USA bezüglich Genmanipulation an menschlichen Embryonen.

Werkzeuge für Gentherapie

21.03.2017
Quelle: 
Universität Zürich
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Humanbereich

Wrona et al. entwickeln eine spezielle Zelllinie, die es ermöglicht, gentherapeutische Gentaxis (Vektoren) für die Krankheit «Septische Granulomatose» kostengünstig herstellen zu können.

Erste klinische CRISPR-Studie in China

23.11.2016
Quelle: 
Ärztezeitung
Genome Editing mit CRISPR
Klinische Forschung mit CRISPR

Chinesen führen die erste klinische CRISPR-Studie bei Patienten mit einer aggressiven Form von  Lungenkrebs mit genetisch modifizierten T-Zellen durch.

Duchenne Muskeldystrophie heilen

04.01.2016
Quelle: 
Ärzteblatt
Zell- und Gentherapie
Forschung im Ausserhumanbereich

Long et al. 2016, Nelson et al. 2016, und Tabebordbar et al. 2016 zeigen, dass die X-chromosomal vererbte Muskelkrankheit «Duchenne Muskeldystrophie» gentherapeutisch im Gewebe der Maus behandelt werden kann.

Simultane Genveränderung für Organe der Zukunft

12.11.2015
Quelle: 
Tagesspiegel
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

Die Debatte über die Gefahren der Mobilfunkstrahlung ist nach der 5G-Auktion in der Schweiz neu lanciert. Eine Arbeitsgruppe des Bundes prüft bis im Sommer eine Erhöhung der Grenzwerte.

CRIPSR-Gentherapien im Menschen noch zu früh

23.04.2015
Quelle: 
Die Zeit
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Liang et al. untersuchen Effizienz sowie unerwünschte Effekte des CRISPR/Cas-Systems in nicht lebensfähigen menschlichen Embryonen.

Grundstein für Gentherapie bei HIV gelegt

06.11.2014
Quelle: 
Cell stem cell
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Mandal et al. legen mit Hilfe des CRISPR/Cas-Systems das CCR5-Gen in humanen Zellen von Menschen, die sich mit HIV infiziert haben, still. Damit legen Sie den Grundstein für eine mögliche Gentherapie bei HIV.

Erste in vivo Gentherapie mit CRISPR

15.08.2014
Quelle: 
Circulation research
Zell- und Gentherapie
Forschung im Humanbereich

Ding et al. wenden das CRISPR/Cas-System als eine der ersten Gruppen erfolgreich für eine Gentherapie in vivo in somatischen Zellen an.

CRISPR funktioniert in Säugetierzellen

15.02.2013
Quelle: 
Science
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

Cong et al. und Mali et al. zeigen gleichzeitig, dass das CRISPR/Cas-System auch in Säugetierzellen funktioniert. Eine wichtige Voraussetzung für gentherapeutische Anwendungen bei Menschen.

Entdeckung von CRISPR als Genschere

17.08.2012
Quelle: 
Science
Genome Editing mit CRISPR
Forschung im Ausserhumanbereich

M. Jinek, K. Chylinski et al. zeigen, wie das CRISPR/Cas-System als gentechnisches Werkzeug genutzt werden kann. Mit Hilfe von CRISPR lässt sich Erbgut gezielt, einfach und kostengünstig verändern.