A team of researchers at CHU Sainte-Justine and Université de Montréal has shed light on the mechanisms that underlie a rare genetic condition by creating the first cellular model of the disease.
Natürliche Anti-CRISPR-Waffen aus Viren sollen die Genschere CRISPR einmal sicherer machen, hoffen Forscher: Indem sie Risiken und Nebenwirkungen der Gentechnik vor dem Ernstfall gezielt minimiert. Der Teufel liegt in den Details
Wiener Forscher haben eine Technologie entwickelt, die es ermöglicht, die Genschere CRISPR/Cas9 noch präziser anzuwenden. Wie die Wissenschafter vom Institut für Molekulare Biotechnologie (IMBA) der Österreichischen Akademie der Wissenschaften (ÖAW) im Fachjournal "Nature Communications" berichten, wirkt die von ihnen entwickelte "CRISPR-Switch"-Technik besonders fehlerfrei und zielgerichtet.
Zum ersten Mal ist es Ärzten offenbar gelungen, mit der Gen-Schere "CRISPR/Cas9" gleich zwei Patientinnen mit zwei unterschiedlichen genetischen Erkrankungen zu heilen: Beta-Thalassämie und Sichelzellanämie.
US-Forschern ist es gelungen, mit einer kombinierten Getherapie vier altersbedingte Krankheiten:Adipositas, Typ II Diabetes, Nieren- und Herzerkrankungen im Mausmodell zu verbessern. Diese Ergebnisse könnten in Zukunft bewirken, dass die Anzahl der verschiedenen Medikamente, die im Alter eingenommen werden, auf ein Minimum reduziert werden können.
Forscher der Harvard-Universität stellen in der Fachzeitschrift Nature eine neue exaktere Methode zur Editierung der DNA vor. Dank Prime Editing lassen sich sowohl einzelne DNA-Bausteine austauschen als auch ein oder mehrere Bausteine entfernen sowie neue eingefügen.
Mediziner arbeiten an einer praktischen Anwendung für das Genwerkzeug CRISPR: Es soll versteckte Krebszellen für die Vernichtung durch das Immunsystem markieren.
A study has shown that unintended mutations from gene editing with CRISPR-Cas9 are rare in zebrafish, providing reassurance that this technology is a valid tool with great promise for the treatment of genetic disorders.
Forscher haben ein RNA-schneidendes Crispr-Enzym in ein antivirales Mittel verwandelt, das so programmierbar ist, dass es RNA-Viren in menschlichen Zellkulturen erkennen und zerstören kann.
Scientists at City of Hope are developing a new CAR-T treatment that they believe could be used to treat patients who have relapsed after receiving CD19-targeted cell therapies. Their CAR-T therapy homes in on a different target: B cell-activating factor receptor (BAFF-R).
Erstmals berichten Ärzte über die Anwendung der Genschere CRISPR bei einem Patienten. Der HIV-Infizierte hatte eine akute Leukämie. Nebenwirkungen der Gentherapie sind auch nach fast zwei Jahren nicht aufgetreten.
Die CAR-T-Zell-Therapie ist ein vielversprechender innovativer Therapieansatz in der Onkologie. Das Prinzip könnte womöglich aber auch in einer ganz anderen Indikation zum Einsatz kommen. Wissenschaftler berichten in »Nature« von ersten Erfolgen in der Behandlung von bestimmten Herzerkrankungen. Im Mausmodell erwies sich eine modifizierte CAR-T-Zelltherapie als wirksam und gut verträglich.
Breaking down how the gene editing technology is being used, for the first time in the United States, to treat patients with severe medical conditions.
Prof. Platt und seinem Team von der ETH Zürich ist es gelungen, eine neue Methode zu entwickeln, die es erstmals erlaubt ganze Gennetzwerke in einem Schritt gezielt verändern. Zudem ermöglicht die Methode, Zellen auf komplexe Weise und in massivem Umfang zu programmieren: Man kann damit die Aktivität von bestimmten Genen erhöhen und jene von anderen Genen reduzieren. Auch der Zeitpunkt einer solchen Aktivitätsänderung lässt sich genau steuern.
Ein Team der Technischen Universität München (TUM) hat nun T-Zellen mit der neuen Genschere CRISPR hergestellt, die natürlichen Immunzellen sehr ähnlich sind. Mit der Methode lassen sich gleichzeitig mehrere T-Zellen verändern, sodass sie unterschiedliche Proteine erkennen und zusammen eingesetzt werden können. Das ist vor allem für die Tumortherapie interessant, weil Tumore sehr heterogen sind.
Der Gruppe von Kamel Khalili vom University of Nebraska Medical Center in Omaha, USA, ist es erstmals mit Hilfe der Genschere CRISPR gelungen, das HIV-Erbgut aus dem Genom von lebenden Tieren zu eliminieren. Das könnte den Weg für eine kurative Therapie beim Menschen ebnen.
Biologists would love to edit genomes with the same ease we can change digital texts using the “find and replace” command. The dream may come true: A new variant of the method based on “jumping genes” could make it much easier to insert pieces of DNA into genomes. Feng’s team has shown that the Cas12k protein and the Tn-7 transposes can be used to insert pieces of DNA several thousand letters long into specific sites in the genome of the E. coli bacterium. What’s more, it worked around 80 per cent of the time.
A new study suggests using CRISPR-Cas9 and a corrective short DNA template could offer a safe and efficient way to to repair the mutation that causes sickle cell disease.
An experimental gene therapy has restored functioning immune systems to seven young children with a severe disorder called SCID-X1 that would have sentenced them to a life of isolation to avoid potentially deadly infections. They are now with family at home, and an eighth child is slated to be released from hospital at the end of this week.
George Church und sein Team an der Harvard University zeigen, dass es möglich ist, mit CRISPR/Cas9 13.200 genetische Veränderungen an einer einzelnen Zelle vorzunehmen. Das ist für CRISPR ein Rekord!
CRISPR-Cas14 ist eine Variante des CRISPR-Cas Gen-Editing-Systems, das dadurch profitiert, dass es einfacher und kleiner ist, als bisher bekannte Versionen. Das neu entdeckte System wird derzeit auf das breite Feld der CRISPR-Diagnostik angewendet - sowohl für ansteckende als auch für nicht-ansteckende Krankheiten.
In einem Beitrag für die Fachzeitschrift „Nature“ fordern 18 Spitzenforscher, dass Keimbahneingriffe, bei denen menschliches Erbgut manipuliert wird, für eine Dauer von fünf Jahren verboten werden. Zu den Verfassern gehören auch zwei Pioniere der Technologie, Emmanuelle Charpentier und Feng Zhang.
