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Scientists at City of Hope are developing a new CAR-T treatment that they believe could be used to treat patients who have relapsed after receiving CD19-targeted cell therapies. Their CAR-T therapy homes in on a different target: B cell-activating factor receptor (BAFF-R).

 A study from biomedical engineers at Duke University describes a new CRISPR technology that could allow scientists to alter the epigenome.

Erstmals berichten Ärzte über die Anwendung der Genschere CRISPR bei einem Patienten. Der HIV-Infizierte hatte eine akute Leukämie. Nebenwirkungen der Gentherapie sind auch nach fast zwei Jahren nicht aufgetreten.

Die CAR-T-Zell-Therapie ist ein vielversprechender innovativer Therapieansatz in der Onkologie. Das Prinzip könnte womöglich aber auch in einer ganz anderen Indikation zum Einsatz kommen. Wissenschaftler berichten in »Nature« von ersten Erfolgen in der Behandlung von bestimmten Herzerkrankungen. Im Mausmodell erwies sich eine modifizierte CAR-T-Zelltherapie als wirksam und gut verträglich.

Breaking down how the gene editing technology is being used, for the first time in the United States, to treat patients with severe medical conditions.

Prof. Platt und seinem Team von der ETH Zürich ist es gelungen, eine neue Methode zu entwickeln, die es erstmals erlaubt ganze Gennetzwerke in einem Schritt gezielt verändern. Zudem ermöglicht die Methode, Zellen auf komplexe Weise und in massivem Umfang zu programmieren: Man kann damit die Aktivität von bestimmten Genen erhöhen und jene von anderen Genen reduzieren. Auch der Zeitpunkt einer solchen Aktivitätsänderung lässt sich genau steuern.

Ein Team der Technischen Universität München (TUM) hat nun T-Zellen mit der neuen Genschere CRISPR hergestellt, die natürlichen Immunzellen sehr ähnlich sind. Mit der Methode lassen sich gleichzeitig mehrere T-Zellen verändern, sodass sie unterschiedliche Proteine erkennen und zusammen eingesetzt werden können. Das ist vor allem für die Tumortherapie interessant, weil Tumore sehr heterogen sind.

Der Gruppe von Kamel Khalili vom University of Nebraska Medical Center in Omaha, USA, ist es erstmals mit Hilfe der Genschere CRISPR gelungen, das HIV-Erbgut aus dem Genom von lebenden Tieren zu eliminieren. Das könnte den Weg für eine kurative Therapie beim Menschen ebnen.

Biologists would love to edit genomes with the same ease we can change digital texts using the “find and replace” command. The dream may come true: A new variant of the method based on “jumping genes” could make it much easier to insert pieces of DNA into genomes. Feng’s team has shown that the Cas12k protein and the Tn-7 transposes can be used to insert pieces of DNA several thousand letters long into specific sites in the genome of the E. coli bacterium. What’s more, it worked around 80 per cent of the time.

An experimental gene therapy has restored functioning immune systems to seven young children with a severe disorder called SCID-X1 that would have sentenced them to a life of isolation to avoid potentially deadly infections. They are now with family at home, and an eighth child is slated to be released from hospital at the end of this week.

George Church und sein Team an der Harvard University zeigen, dass es möglich ist, mit CRISPR/Cas9 13.200 genetische Veränderungen an einer einzelnen Zelle vorzunehmen. Das ist für CRISPR ein Rekord!

CRISPR-Cas14 ist eine Variante des CRISPR-Cas Gen-Editing-Systems, das dadurch profitiert, dass es einfacher und kleiner ist, als bisher bekannte Versionen. Das neu entdeckte System wird derzeit auf das breite Feld der CRISPR-Diagnostik angewendet - sowohl für ansteckende als auch für nicht-ansteckende Krankheiten.

In einem Beitrag für die Fachzeitschrift „Nature“ fordern 18 Spitzenforscher, dass Keimbahneingriffe, bei denen menschliches Erbgut manipuliert wird, für eine Dauer von fünf Jahren verboten werden. Zu den Verfassern gehören auch zwei Pioniere der Technologie, Emmanuelle Charpentier und Feng Zhang.

Jennifer Doudna und ihr Team entdecken eine neue Genschere: CRISPR - CasX. Diese Genschere ist viel kleiner und dringt daher eher in Zellen ein. Da diese Genschere aus Bakterien isoliert wurde, die in Menschen nicht vorkommen, hat sie das Potential in der Gentehrapie eingesetzt zu werden, da die Chance für Abstossungsreaktionen des Immunsystems kleiner sind als bei bisher bekannten Genscheren.

He Jiankui behauptet die weltweit ersten CRISPR-Babys erzeugt zu haben. Eines der Babys soll eine Resistenz gegen HIV tragen. Um dies zu erreichen, hat der Forscher das CCR5-Gen mit Hilfe von CRISPR im frühen Embryo ausgeschaltet. Das Vorgehen des Chinesen wird weltweit heftig kritisiert.  

Der Biophysiker He Jiankui nutzt CRISPR um künstlich befruchtete Eizellen genetisch so zu verändern, dass die daraus entstehenden Embryonen eine Resistenz gegen HIV tragen. Bisher sind zwei Babys geboren. Nur eines davon trägt die gewünschte Genveränderung. Der Chinese wir weltweit scharf für sein Vorgehen kritisiert.

G. Schwank und sein Team demonstrieren in der Maus, dass eine Gentherapie mit Hilfe von CRISPR Basen-Editierung möglich ist. In ihrem Versuch heilten sie die Erbkrankheit Phenylketonurie, indem die Forscher das zugrundeliegende mutierte Gen in Leberzellen mit Hilfe der Genschere reparierten.

Chinesische Forscher korrigieren eine Base im Genom von 18 Embryos, um das durch eine einzige Mutation im FBN1-Gen zurückzuführende Marfan-Syndrom zu behandeln. In 16 Fällen wurde das Gen tatsächlich repariert, zwei Embryonen enthielten zusätzliche unerwünschte Veränderungen. Die Embryonen wurden nach zwei Tagen vernichtet. Die Wissenschaftler nutzen dazu «base-editing», eine verbesserte Form von CRISPR/Cas.

Bei der Reparatur von CRISPR-Cas-induzierten Doppelstrangbrüchen wurden grosse Deletionen und komplexe Reorganisationen im Genom festgestellt. Diese Nebeneffekte sind unerwünscht, betreffen vermutlich jedoch lediglich eine bestimmte Zelllinie. Nature Biotechnology.

Forscher schalten in Leberzellen von Rhesus-Affen nachhaltig das PCSK9-Gen aus und können dadurch den Cholesterinspiegel senken. Dies ist der erste Nachweis einer klinisch relevanten Reduktion mit Hilfe der Genschere.

Der Einsatz von CRISPR-Cas9 könnte indirekt die Entstehung von Krebs fördern. Dies ist darauf zurückzuführen, dass die Genschere Zellen, deren durch p53-induzierter Reparaturmechanismus gestört ist, bevorzugt editiert. Zellen, die eine Mutation in p53 tragen können sich eher zu Krebszellen ausbilden.
Nature Medicine 24.

Die erste firmengeleitete klinische CRSIPR-Studie zur Behandlung von Sichelzellanämie und beta-Thalassämie wird mit 12 Patienten wird in Deutschland durchgeführt.

Eine auf Zinkfingernukleasen basierende Gentherapie bei «Hunter-Syndrom» wird bei dem US-Amerikaner Brian Madeux durchgeführt.

Forscher entwickeln ein System, um CRISPR-bedingte off-target Effekte im lebenden Organismus nachweisen zu können. Dies ist ein wichtiger Durchbruch, um klinische Studien im Menschen kontrollierbar durchführen zu können.