Die Liste führt eine Auswahl an Zulassungen. Es besteht kein Anspruch auf Vollständigkeit. Bisher sind weltweit keine auf CRISPR/Cas basierende Therapien zugelassen.
| Gentherapie | Zulassung, Land | Indikation | Produzent | |
|---|---|---|---|---|
| Onpattro® | 10/2018 USA 08/2018 EU |
erste zugelassene RNAi-Gentherapie zur Behandlung einer peripheren Nervenerkrankung | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |
| KymriahTM | 08/2018 EU 05/2018 USA 10/2018 Schweiz |
Therapie zur Behandlung von diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) | Novartis Pharmaceuticals | |
| LuxturnaTM | 11/2018 EU 12/2017 USA |
Therapie zur Behandlung frühkindlicher Netzhaut-Degeneration, Lebersche Kongenitale Amaurose | Spark Therapeutics, Inc. | |
| YescartaTM | 08/2018 EU 10/2017 USA |
Therapie zur Behandlung von diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primärem mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphom (PMBCL) | Kite Pharma, Incorporated | |
| KymriahTM | 08/2018 EU 08/2017 USA |
B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (ALL) | Novartis Pharmaceuticals | |
| InvossaTM | 07/2017 Südkorea | Knie Osteoarthritis | Kolon TissueGene, Inc. | |
| Zalmoxis® | 08/2016 EU | Leukämie (Adjuvante Therapie) | MolMed SpA | |
| StrimvelisTM | 05/2016 EU | Gentherapie bei schwerem Immundefekt in Folge eines Adenosin-Desaminase-Mangels (ADA-SCID) | GlaxoSmithKline | |
| Imlygic® | 10/2015 EU 10/2015 USA 7/2016 Schweiz | Gentherapie bei schwarzem Hautkrebs (Melanom) | Amgen | |
| Glybera® | 10/2012 EU | erste zugelassene Gentherapie in Europa zur Behandlung von Lipoproteinlipasedefizienz. Die Zulassung der Therapie lief im Oktober 2017 aus und wurde nicht verlängert | uniQure | |
| Neovasculgen® | 2011 Russland | Periphere Arterielle Verschlusskrankheit | Human Stem Cell Institute | |
| Rexin-G | 2007 Philippinen | solide und metastasierende Tumore | Epeius Biotechnologies Corporation | |
| Gendicine | 10/2003 China | Tumore im Hals-Ohren Bereich | SiBiono GeneTech | |
| Zynteglo™ (LentiGlobin™) | 03/2019 EMA | Transfusionsabhängige β-Thalassämie (III) | Bluebird Bio | |
| Zolgensma (AVXS-101) | 05/2019 USA | Spinale Muskelatrophie (SMA) | AveXis/Novartis |