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Zulassungen

Die Liste führt eine Auswahl an Zulassungen. Es besteht kein Anspruch auf Vollständigkeit. Bisher sind weltweit keine auf CRISPR/Cas basierende Therapien zugelassen.

Gentherapie Zulassung, Land Indikation Produzent
Onpattro® 10/2018 USA
08/2018 EU
erste zugelassene RNAi-Gentherapie zur Behandlung einer peripheren Nervenerkrankung  Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
KymriahTM  08/2018 EU
05/2018 USA
10/2018 Schweiz
Therapie zur Behandlung von diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL)  Novartis Pharmaceuticals
LuxturnaTM 11/2018 EU 
12/2017 USA
Therapie zur Behandlung frühkindlicher Netzhaut-Degeneration, Lebersche Kongenitale Amaurose Spark Therapeutics, Inc.  
YescartaTM 08/2018 EU 
10/2017 USA
Therapie zur Behandlung von diffusem großzelligen B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primärem mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphom (PMBCL)  Kite Pharma, Incorporated
KymriahTM  08/2018 EU
08/2017 USA
B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (ALL) Novartis Pharmaceuticals
InvossaTM 07/2017 Südkorea Knie Osteoarthritis Kolon TissueGene, Inc.
Zalmoxis® 08/2016 EU Leukämie (Adjuvante Therapie) MolMed SpA
StrimvelisTM 05/2016 EU Gentherapie bei schwerem Immundefekt in Folge eines Adenosin-Desaminase-Mangels (ADA-SCID) GlaxoSmithKline
Imlygic® 10/2015 EU 10/2015 USA 7/2016 Schweiz Gentherapie bei schwarzem Hautkrebs (Melanom) Amgen
Glybera® 10/2012 EU erste zugelassene Gentherapie in Europa zur Behandlung von Lipoproteinlipasedefizienz. Die Zulassung der Therapie lief im Oktober 2017 aus und wurde nicht verlängert uniQure
Neovasculgen® 2011 Russland Periphere Arterielle Verschlusskrankheit Human Stem Cell Institute
Rexin-G 2007 Philippinen solide und metastasierende Tumore Epeius Biotechnologies Corporation
Gendicine 10/2003 China Tumore im Hals-Ohren Bereich SiBiono GeneTech
Zynteglo™ (LentiGlobin™) 03/2019 EMA Transfusionsabhängige β-Thalassämie (III) Bluebird Bio
Zolgensma (AVXS-101) 05/2019 USA Spinale Muskelatrophie (SMA) AveXis/Novartis